Non esistono ancora cure risolutive per questa malattia genetica fatale, che colpisce un bambino maschio su cinquemila. Perciò la distrofia muscolare di Duchenne è uno dei principali banchi di prova per le terapie geniche dell’era CRISPR. L’obiettivo è utilizzare la tecnica di editing genomico per correggere la mutazione che compromette la produzione della distrofina, una proteina fondamentale […]
via CRISPR dà un taglio alla distrofia di Duchenne. Dopo i cani l’uomo? — CRISPeR MANIA — Onda Lucana
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